طفل مصري يتلقى أغلى دواء في العالم بقيمة 2.1 مليون دولار
يُعد دواء “zolgensma” الأغلى في العالم هو لعلاج ضمور العضلات الشوكي وهو مرض مميت يظهر بسبب طفرة وراثية في جين الخلايا العصبية الحركية مما يعيق إنتاج البروتينات اللازمة لبناء عضلة سليمة ويظهر هذا النوع لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و12 شهراً.
والطفل “ريان” يصبح أول طفل مصري يتلقى أغلى علاج في العالم بقيمة 34 مليون جنيه مصري لعلاج مرض ضمور العضلات الشوكي.
ووفقًا لموقع Zolgensma فإن الدواء يُعطى الدواء لمرة واحدة فقط للأطفال المرضى الذين تقل أعمارهم عن عامين عن طريق الحقن الوريدي.
وذكر موقع محتوى، الطفل “ريان” أول طفل مصري يحصل على الدواء الأغلى في العالم بقيمة تقدر بنحو 34 مليون جنيه مصري أي أكثر من مليوني دولار لعلاج مرض مميت حرمه من الحركة وهو مرض ضمور العضلات الشوكي.
“ريان” مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي من النوع الثاني والذي بحسب موقع Medline plus يحدث بسبب طفرة وراثية في جين الخلايا العصبية الحركية مما يعيق إنتاج البروتينات اللازمة لبناء عضلة سليمة ويظهر هذا النوع لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و 12 شهراً.
ويمكن لمرضى النوع الثاني الجلوس لكنهم لا يستطيعون الوقوف أو المشي كما يسبب المرض ضعفاً بعضلات التنفس أما النوع الأول وهو الأصعب والأخطر فيظهر عند الولادة أو خلال الشهور الأولى ويكون الطفل رخواً تماماً وأطرافه ضعيفة.
وتمكن “ريان” من الحصول على هذا العلاج الذي يسمى “zolgensma” بعد أن أعلنت شركة “Novartis” العالمية المنتجة للدواء عن تقديم 100 نسخة منه مجاناً في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها وذلك بعد وضع شروط لاختيار الأطفال المرضى منها ألا يزيد عمرهم عن عامين وأن تكون الطفرة في الجين الأول.
“زولينجزما” دواء جيني يستهدف السبب الجذري للمرض إذ يستخدم فيروسات غير ضارة معدلة وراثياً للمساعدة في استعادة الجين المفقود وتوصيله للخلايا ويعطى الدواء لمرة واحدة فقط للأطفال المرضى الذين تقل أعمارهم عن عامين عن طريق الحقن الوريدي.
